Una terapia progettata per legare le cellule malate di mieloma con le cellule del sistema immunitario. Dal momento che queste due cellule entrano in contatto, il sistema immunitario si attiva contro il mieloma, un tumore del sangue raro che ha origine nel midollo osseo e che è causato dalla proliferazione senza controllo delle cellule del sangue. È quanto è in grado di fare l’azione combinata con il farmaco teclistamab, un anticorpo bispecifico, sviluppato da Johnson & Johnson, ora rimborsato in Italia, che si lega rispettivamente al BCMA, sulle cellule di mieloma, e al CD3, sulle cellule T del sistema immunitario.
«Questa nuova terapia rappresenta una delle frontiere più avanzate dell’immunoterapia, con ottimi risultati in termini di efficacia – è stato il commento di Francesca Gay, Professore associato di ematologia, Università degli studi di Torino, Divisione Universitaria di Ematologia dell’Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino – Nella pratica clinica, la via di somministrazione sottocutanea rappresenta un vantaggio sia per i pazienti sia per gli addetti ai lavori in quanto, sebbene sia necessaria un’iniziale fase di monitoraggio in regime di ricovero, successivamente la terapia può essere praticata in un ambiente di day hospital. Oggi, grazie alla ricerca scientifica, l’ampliarsi delle scelte terapeutiche per il mieloma permette una maggiore personalizzazione della terapia, sulla base non solo dell’efficacia, ma anche considerando il profilo di sicurezza e gli aspetti pratici come la modalità di somministrazione, che sono fattori rilevanti per la vita quotidiana dei pazienti. Le terapie basate su cellule effettrici immunitarie, come teclistamab, hanno mostrato risultati estremamente promettenti nel trattamento dei pazienti affetti da mieloma anche in fase avanzata di malattia e, integrandosi con altre terapie mirate o immunoterapie, potrebbero offrire soluzioni sempre più efficaci nelle diverse fasi della malattia».
Teclistamab è il primo e al momento unico anticorpo bispecifico ad essere ad oggi rimborsato nel nostro Paese per il trattamento del mieloma multiplo.
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue raro che ha origine nel midollo osseo ed è causato dalla proliferazione senza controllo delle plasmacellule. Si tratta di una malattia che colpisce ogni anno circa 6.000 persone, con il 38 % di diagnosi che avvengono dopo i 70 anni di età e solo il 2 % sotto i 40 anni. Il quadro clinico di questa malattia è eterogeneo e può essere caratterizzato da dolore osseo, danno renale, ipercalcemia, astenia correlata all’anemia e infezioni. La storia clinica dei pazienti con mieloma multiplo è caratterizzata da fasi di remissione indotta dalle terapie anti-mieloma e fasi di malattia attiva causate dalla resistenza ai farmaci acquisita dalle cellule tumorali.
Come ricorda Alessandra Romano, Professore associato di ematologia, Università degli studi di Catania, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “G. Rodolico” – San Marco: «Una delle sfide principali quando parliamo di mieloma multiplo è la gestione della malattia in fase avanzata, quando i pazienti diventano spesso refrattari alle principali classi di farmaci utilizzati nel trattamento delle prime linee. L’arrivo di teclistamab in Italia rappresenta, dunque, un significativo passo avanti per una categoria di pazienti che, fino ad oggi, disponeva di poche alternative terapeutiche e con risposte non sempre adeguate come dimostrano i dati in letteratura. In tal senso, la sfida della ricerca scientifica consiste nello sviluppo di nuove strategie che permettano di ottenere risposte profonde e durature in una fase di malattia così avanzata, proprio come dimostrato negli studi clinici di teclistamab in tutti i sottogruppi di pazienti analizzati».
Dunque, nello scenario terapeutico per il mieloma multiplo, teclistamab rappresenterebbe un’innovazione terapeutica e un’opportunità per pazienti con malattia multi-refrattaria, che ad oggi hanno pochi trattamenti a loro disposizione. «Ci auguriamo che l’accesso a questa e alle altre terapie innovative possa essere sempre più rapido ed equo su tutto il territorio nazionale» – ha rimarcato Rosalba Barbieri, Vicepresidente Nazionale AIL – Associazione Italiana contro le Leucemie, i Linfomi e il Mieloma.
L’efficacia e la sicurezza di teclistamab sono state determinate da uno studio multicentrico di fase 1 (MajesTEC-1), i cui dati più aggiornati sono stati presentati all’ultimo congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO). In base a questo studio, un paziente su due trattato con teclistamab ha ottenuto una risposta migliore.