Nuove terapie contro il mieloma multiplo

Rilevanti novità nel trattamento del mieloma multiplo, un tumore del sangue che colpisce circa 6.000 persone ogni anno in Italia. Talquetamab, un innovativo anticorpo bispecifico umanizzato sviluppato da Johnson & Johnson, è ora rimborsato in Italia come monoterapia per pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno tre precedenti terapie.

Si tratta della prima immunoterapia che prende di mira il GPRC5D (G-protein coupled receptor family C group 5 member D), un recettore altamente espresso sulle cellule tumorali ma con bassa presenza nei tessuti normali. La somministrazione avviene per via sottocutanea con un farmaco pronto all’uso, rappresentando un vantaggio sia per i pazienti sia per il personale sanitario.

«Il mieloma multiplo è una malattia caratterizzata da fasi di remissione indotte dall’efficacia delle terapie e da fasi di malattia attiva dovute, invece, a fenomeni di resistenza ai farmaci stessi – ha ricordato Monica Galli, Dirigente medico presso la divisione di Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo – La sfida che dobbiamo affrontare nella pratica clinica è proprio la gestione della malattia in fase avanzata. L’arrivo di talquetamab in Italia rappresenta un significativo passo avanti per una categoria di pazienti che, fino ad oggi, disponeva di poche alternative terapeutiche e con risposte non sempre adeguate soprattutto per quanto riguarda il contenimento del dolore osseo».

Elena Zamagni, Professore Associato di Ematologia dell’IRCCS AOU S. Orsola-Malpighi di Bologna, ha evidenziato come «oggi, grazie alla ricerca scientifica, assistiamo a un ampliarsi di scelte terapeutiche per il mieloma che ci permette una maggiore personalizzazione della terapia. Inoltre, l’identificazione del GPRC5D come nuovo target terapeutico ha portato negli studi clinici a risposte profonde».

Parallelamente, dati recenti presentati al recente Congresso dello European Myeloma Network di Atene hanno mostrato risultati straordinari per un’altra terapia: daratumumab in formulazione sottocutanea. Nei pazienti eleggibili al trapianto, questa terapia ha mostrato una proiezione di sopravvivenza mediana libera da progressione di circa 17 anni. Gli studi PERSEUS e CEPHEUS hanno mostrato riduzioni del rischio di progressione del 58% e 43% rispettivamente.

La professoressa Zamagni, commentando anche questi dati, ha dichiarato che «le proiezioni indicano che l’aspettativa di vita per le persone affette da mieloma multiplo di nuova diagnosi eleggibili al trapianto potrebbe essere prossima a quella che sarebbe la loro aspettativa di vita senza la malattia».

Nicolò Pozzetto di AIL (Associazione Italiana contro le leucemie, i linfomi e il Mieloma) auspica che «l’accesso a questa e alle altre terapie innovative possa essere sempre più rapido ed equo su tutto il territorio nazionale».

Alessandra Baldini, Direttrice medica di Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia, ha concluso sottolineando l’impegno dell’azienda nello sviluppo di terapie mirate che guardano non solo all’efficacia clinica ma anche al miglioramento della qualità di vita dei pazienti.

Insomma, questi progressi terapeutici rappresentano un cambiamento di paradigma nella gestione del mieloma multiplo, che potrebbe trasformarsi da malattia fatale a condizione cronica con cui convivere per molti anni, con un’aspettativa di vita potenzialmente paragonabile a quella della popolazione generale.