La Food and Drug Administration (FDA), ovvero l’AIFA americana, ha approvato un nuovo farmaco per la cura della leucemia mieloide acuta (LMA) caratterizzata da una particolare mutazione genetica (IDH) negli adulti over 75 con comorbilità che precludono il ricorso alla chemioterapia. «La decisione di FDA si basa sull’insieme di evidenze a supporto di ivosidenib, che ora è approvato per diverse tipologie di cancro con mutazione di IDH – ha dichiarato David K. Lee, Chief Executive Officer, Servier, la Casa farmaceutica che ha brevettato il farmaco – Siamo orgogliosi di mettere a disposizione una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta e continuare ad impegnarci per allargare i confini dell’innovazione in oncologia».
Ivosidenib è la prima target therapy contro il metabolismo del cancro approvata in combinazione con azacitidina per i pazienti di nuova diagnosi per LMA con mutazione di IDH1 grazie ai risultati dello studio AGILE. Lo studio AGILE – si legge in una nota della Casa farmaceutica – è stato l’unico studio progettato specificamente per i pazienti con nuova diagnosi di LMA con mutazione di IDH1 che non possono essere sottoposti a chemioterapia intensiva.
AGILE è uno studio globale di Fase 3 messo a punto per pazienti con LMA con mutazione di IDH1 non trattata in precedenza. I risultati hanno dimostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da eventi e della sopravvivenza globale. Ivosidenib, in associazione ad azacitidina, ha triplicato la sopravvivenza globale mediana (24 mesi) rispetto a placebo più azacitidina (7,9 mesi) come trattamento di prima linea per la LMA con mutazione di IDH1. I risultati dello studio AGILE, presentati all’American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition del 2021, recentemente sono stati pubblicati sul «New England Journal of Medicine (NEJM)».
«La leucemia mieloide acuta è un tipo di tumore del sangue che può progredire rapidamente e che ha spesso una prognosi sfavorevole, soprattutto nei pazienti anziani. Questo genera preoccupazione non solo nel paziente ma anche nel contesto familiare, con conseguente, significativo impatto sulla qualità della vita – ha spiegato Adriano Venditti, Responsabile del Working Party Leucemie Acute del GIMEMA – Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto – L’approvazione di FDA di ivosidenib in combinazione con azacitidina rappresenta una buona notizia per i pazienti affetti da LMA con mutazione di IDH1 che presto potranno beneficiare di un nuovo trattamento in grado di prolungare la sopravvivenza libera da eventi e quella globale. Da sottolineare che questa nuova terapia rappresenta un’opportunità per pazienti non candidabili alla chemioterapia intensiva a causa dell’età o per la presenza di comorbidità».
La Leucemia Mieloide Acuta è un tumore del sangue e del midollo osseo difficile da trattare e rappresenta il tipo di leucemia più comune negli adulti, con circa 20 mila nuovi casi ogni anno negli Stati Uniti. La stragrande maggioranza dei pazienti non risponde alla chemioterapia e presenta recidive della malattia. La mutazione di IDH1 è presente in circa il 6-10% dei casi di LMA.
«Le persone con una leucemia mieloide acuta, in particolare i pazienti di nuova diagnosi che non possono ricevere la chemioterapia intensiva, finora hanno avuto poche opzioni di trattamento – ha ricordato Susan Pandya, M.D., Vice President Clinical Development and Head of Cancer Metabolism Global Development Oncology & Immuno-Oncology, Servier – L’approvazione di ivosidenib in combinazione con azacitidina rappresenta un importante progresso per i pazienti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta con mutazione di IDH1».
La combinazione di ivosidenib e azacitidina ha dimostrato un profilo di sicurezza coerente con i dati pubblicati in precedenza. Le reazioni avverse più comuni (>10%) nei pazienti con nuova diagnosi di LMA che hanno ricevuto ivosidenib in combinazione con azacitidina sono state: nausea, vomito, artralgia, prolungamento del tratto QT, dispnea, insonnia, sindrome di differenziazione, ematoma, leucocitosi ed emicrania. Le anomalie di laboratorio osservate (>10%) sono relative a variazioni nei valori di leucociti, piastrine, linfociti, neutrofili, glucosio, fosfato, aspartato aminotransferasi, magnesio, fosfatasi alcalina e potassio.