Il carcinoma uroteliale (UC) è di gran lunga il carcinoma alla vescica più frequente. Le stime dicono che quasi tutti i tumori della vescica – più del 90 % – sono UC. Di peculiare hanno che iniziano a manifestarsi nel rivestimento più interno dell’organo. Un paziente su cinque (20 %) con diagnosi carcinoma della vescica del tipo (UC) presenta un’alterazione genetica del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR). Gli FGFR sono una famiglia di recettori che provocano alterazioni genetiche in diverse forme tumorali. Quando accade, provocano un aumento della crescita e della sopravvivenza delle cellule tumorali. Gli FGFR per altro svolgono un ruolo chiave in diversi processi biologici, tra cui la riparazione dei tessuti, la risposta infiammatoria e il metabolismo. Sono le mutazioni nei geni che controllano l’FGFR (note come alterazioni FGFR1-4) che portano allo sviluppo e alla progressione di alcuni tipi di cancro, aumentando la crescita e la sopravvivenza delle cellule tumorali. I pazienti con carcinoma della vescica in stadio avanzato, compresi i tumori associati a mutazioni dell’FGFR, hanno una prognosi sfavorevole e per loro rimane alta la necessità di terapie innovative. Il tasso di sopravvivenza a cinque anni per i pazienti con carcinoma della vescica metastatico che si è diffuso in parti distanti del corpo è attualmente dell’8%.
Tutte queste informazioni sono desunte dalla cartella stampa che annuncia la recente approvazione in Europa di erdafitinib, una monoterapia orale ad assunzione mono giornaliera per il trattamento del carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico (mUC) in pazienti adulti che «presentino alterazioni genetiche del FGFR3 e che abbiano ricevuto in precedenza almeno una linea di terapia, tra cui un inibitore di PD-1 o PD-L1 nell’ambito del trattamento di una forma tumorale non resecabile o metastatica». Il farmaco è stato sviluppato da da Johnson & Johnson.
Scorrendo il documento scopriamo che in Europa vi è il tasso più elevato di cancro alla vescica: nel 2022 quasi 250.000 persone hanno ricevuto una diagnosi, con un aumento del 10 % rispetto al 2020. In Italia, in particolare, le persone che convivono con una diagnosi di cancro alla vescica sono oltre 310 mila. La prognosi di carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico è tra le peggiori. Come già annunciato, solo l’8 % delle persone che riceve una diagnosi di tumore ad uno stadio metastatico avanzato sopravvive a cinque anni.
«Il tumore della vescica è uno dei più comuni in Europa. Ad oggi, è ancora necessario trovare opzioni terapeutiche innovative per le persone che convivono con carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico – ha dichiarato Yohann Loriot, M.D., Ph.D., Institut Gustave Roussy e Università di Parigi-Saclay, Francia. – Erdafitinib è una nuova target therapy che ha dimostrato di migliorare in modo significativo sia la sopravvivenza globale sia la sopravvivenza libera da progressione di pazienti con alterazioni FGFR3, che finora avevano a disposizione opzioni limitate».
L’approvazione europea si basa sui risultati della coorte 1 dello studio di fase 3 THOR che valuta l’efficacia e la sicurezza di erdafitinib rispetto alla chemioterapia, in pazienti con tumore uroteliale localmente avanzato.
«Questa approvazione sottolinea ancora una volta il ruolo chiave che ricoprono oggi le target therapy nell’individuare e agire sulle singole caratteristiche genetiche e cliniche di pazienti affetti da carcinoma uroteliale. È inoltre la conferma del nostro impegno nello sviluppo di trattamenti all’avanguardia di medicina di precisione in oncologia – ha precisato Henar Hevia, Ph.D., Senior Director, EMEA Therapeutic Area Lead, Oncology, Johnson & Johnson Innovative Medicine – Inoltre, aver messo a disposizione questa target therapy evidenzia ulteriormente l’importanza dei test genetici FGFR per tutti i pazienti con carcinoma uroteliale metastatico, così come la necessità di un approccio multidisciplinare per ottimizzare i risultati clinici in ogni paziente».